Geri Dön

Ailevi Akdeniz Ateşi tanısı ile takipli hastalarda ilaç uyumunun hastalık seyri ve yaşam kalitesine etkileri

The impact of medication adherence on disease course and quality of life in patients with Familial Mediterranean Fever

PDF İndir

  1. Tez No: 1023418
  2. Yazar: DİLAN GÜNAYDIN
  3. Danışmanlar: DOÇ. DR. ELİF ÇELİKEL
  4. Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
  5. Konular: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Child Health and Diseases
  6. Anahtar Kelimeler: Ailesel Akdeniz Ateşi, çocukluk çağı, kolşisin, ilaç uyumu, yaşam kalitesi, PedsQL, Familial Mediterranean Fever, childhood, colchicine, medication adherence, quality of life, PedsQL
  7. Yıl: 2026
  8. Dil: Türkçe
  9. Üniversite: Sağlık Bilimleri Üniversitesi
  10. Enstitü: Ankara Bilkent Şehir Hastanesi
  11. Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
  12. Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
  13. Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.

Özet

Amaç: Ailevi Akdeniz ateşi ilk tanımlanan, en sık görülen, tekrarlayan ateş ve poliserözit atakları ile seyreden tek gen geçişli otoenflamatuvar bir hastalıktır. Erken çocukluk çağının hastalığıdır. MEFV geninde meydana gelen mutasyonlar sonucunda ortaya çıkar. Tedavinin temeli olan kolşisin, atak sıklığını azaltmakta, uzun dönemde de amiloidoz gelişimini önlemektedir. Ancak bazı hastalarda düzenli tedaviye rağmen ataklar devam edebilmektedir. Kolşisin yanıtsızlığının nedenleri, tedaviye uyumsuzluk ve kolşisin direncidir. Klinikte ilk değerlendirilmesi gereken durum tedavi uyumsuzluğudur. Ailevi Akdeniz ateşi kronik seyirli bir hastalık olduğundan ilacın günlük ve düzenli kullanımı tedavi başarısının ana belirleyicilerinden biridir. İlaca uyumsuzluk, tedavi etkinliğini azaltarak hastalık kontrolünü güçleştirmekte, atak sayısını artırmakta ve yaşam kalitesini olumsuz etkileyebilmektedir. Bu çalışmanın amacı, Ailevi Akdeniz ateşi tanılı çocuklarda kolşisin tedavisine uyum düzeyini belirlemek ve ilaca uyumun hastalık aktivitesi ile yaşam kalitesi üzerindeki etkilerini değerlendirmektir. Gereç ve Yöntemler: Bu tek merkezli kesitsel çalışma Sağlık Bilimleri Üniversitesi Ankara Bilkent Şehir Hastanesi Çocuk Romatolojisi bilim dalında yürütüldü. Çalışmaya 18 yaşından küçük, en az 6 ay süredir takipli AAA hastaları dahil edildi. Hastaların demografik, klinik, ailesel, laboratuvar ve genetik özellikleri kaydedildi. Yaşam kalitesi Pediatrik Yaşam Kalitesi Ölçeği (PedsQL), ilaç uyumu ise Medication Adherence Scale for familial Mediterranean fever (MASIF) ile değerlendirildi. Kolşisin dozu ve kolşisin direncine göre gruplar karşılaştırıldı. İstatistiksel analizlerde uygun parametrik ve non-parametrik testler kullanıldı. Bulgular: Çalışmaya dahil edilen 300 AAA hastasının %51,7'si erkekti. Hastaların %50,7'si 12 yaş ve üzerindeydi. Semptom başlama yaşı ortancası 42 ay, tanı yaşı ortancası 72 ay olarak saptandı. En sık görülen klinik bulgular karın ağrısı (%83) ve ateşti (%75,7). Hastaların %13'ünde kolşisin direnci, %5,7'sinde kolşisin intoleransı mevcuttu. M694V homozigot mutasyonu %30,3 ile en sık saptanan genetik mutasyondu. Yüksek doz kolşisin kullanan ve kolşisin direnci olan hastalarda semptom başlama yaşı ve tanı yaşı daha düşük, göğüs ağrısı sıklığı daha yüksek bulundu (p<0,05). Yüksek doz kolşisin kullanan hastalarda sosyal, okul ve toplam PedsQL puanları anlamlı olarak daha düşüktü (p<0,05). Kolşisin direncine göre PedsQL puanlarında anlamlı fark saptanmadı. İlaç uyumu yalnızca %18,7 hastada mevcuttu. İlaç uyumu olan hastalarda PedsQL duygu, sosyal, okul ve toplam puanları uyumu olmayanlara göre anlamlı olarak daha yüksek bulundu (p<0,05). PedsQL toplam puanı ile MASIF toplam puanı arasında zayıf düzeyde pozitif korelasyon saptandı (r=0,157, p<0,001). Ebeveyn eğitim düzeyi ve aile gelir durumu ile yaşam kalitesi arasında sınırlı düzeyde ilişki gözlendi. Sonuç: Çalışmamızda Ailevi Akdeniz ateşi olan çocuklarda ilaca uyumun yaşam kalitesi üzerinde belirleyici bir rol oynadığı ortaya koyulmuştur. Kolşisin tedavisine iyi uyum gösteren hastalar, duygusal, sosyal ve akademik alanlarda anlamlı biçimde daha iyi sonuçlar bildirmiştir. Buna karşın, ilaç uyumsuzluğu yalnızca klinik kontrolü değil, aynı zamanda bireyin psikososyal işlevselliğini de olumsuz etkilemektedir. Toplam yaşam kalitesi ile hastalık şiddeti arasındaki zayıf ancak anlamlı ilişki, fiziksel belirtilerin ötesinde psikososyal destek ve tedaviye katılımın önemini vurgulamaktadır. Ebeveyn eğitimi ve gelir düzeyinin sınırlı etkisi göz önüne alındığında, müdahale stratejilerinin odak noktası, hasta ve aile temelli uyum artırıcı yaklaşımlar olmalıdır.

Özet (Çeviri)

Objective: Familial Mediterranean fever (FMF) is the first described and most common monogenic autoinflammatory disease, characterized by recurrent episodes of fever and polyserositis. It is primarily a disease of early childhood and results from mutations in the MEFV gene. Colchicine, the cornerstone of treatment, reduces attack frequency and prevents the development of amyloidosis in the long term. However, despite regular treatment, some patients continue to experience attacks. The main causes of colchicine unresponsiveness include poor medication adherence and colchicine resistance, with non-adherence being the first condition that should be evaluated in clinical practice. Given the chronic nature of FMF, daily and regular use of colchicine is one of the key determinants of treatment success. Poor adherence may reduce treatment efficacy, complicate disease control, increase attack frequency, and negatively affect quality of life. The aim of this study was to determine the level of adherence to colchicine therapy in children with FMF and to evaluate the impact of treatment adherence on disease activity and quality of life. Materials and Methods: This single-center cross-sectional study was conducted at the Division of Pediatric Rheumatology, University of Health Sciences Ankara Bilkent City Hospital. Children with a diagnosis of FMF who were younger than 18 years of age and had been followed for at least six months were included in the study. Demographic, clinical, familial, laboratory, and genetic characteristics of the patients were recorded. Quality of life was assessed using the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), and medication adherence was evaluated using the Medication Adherence Scale for familial Mediterranean fever (MASIF). Patients were compared according to colchicine dosage and the presence of colchicine resistance. Appropriate parametric and non-parametric statistical tests were used for data analysis. Results: A total of 300 pediatric patients diagnosed with Familial Mediterranean Fever (FMF) were included in the study, of whom 51.7% were male. Approximately half of the participants (50.7%) were aged 12 years or older. The median age at symptom onset was 42 months, while the median age at diagnosis was 72 months. The most common clinical manifestations were abdominal pain (83%) and fever (75.7%). Colchicine resistance was identified in 13% of patients, and colchicine intolerance in 5.7%. The most frequent genetic mutation was the homozygous M694V variant, detected in 30.3% of the patients. Patients receiving high-dose colchicine and those who were colchicine-resistant had significantly lower ages at symptom onset and diagnosis, as well as a higher frequency of chest pain (p<0.05). Individuals treated with high-dose colchicine exhibited significantly lower social, school, and total Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) scores (p<0.05). However, no significant differences in PedsQL scores were found between colchicine-resistant and non-resistant patients. Treatment adherence was observed in 18.7% of the participants. Patients with good adherence demonstrated significantly higher emotional, social, school, and total PedsQL scores compared with non-adherent patients (p<0.05). A weak yet statistically significant positive correlation was found between total PedsQL and total MASIF scores (r=0.157, p<0.001). Parental education level and family income were only marginally associated with quality of life outcomes. Conclusion: The study demonstrated that treatment adherence plays a crucial role in determining the quality of life among children with Familial Mediterranean Fever. Patients who exhibited optimal adherence to colchicine therapy reported significantly better outcomes in emotional, social, and academic domains. In contrast, poor adherence adversely affects not only clinical control but also the individual's psychosocial functioning. The weak yet significant correlation observed between overall quality of life and disease severity underscores the importance of psychosocial support and active participation in treatment beyond the management of physical symptoms. Given the limited impact of parental education and family income, intervention strategies should primarily focus on patient- and family-centered approaches aimed at improving treatment adherence.

Benzer Tezler

  1. Tez No

    658393

    Ailevi akdeniz ateşi tanısı ile takip edilen hastalarda atak ve atak dışı dönemlerde akut faz belirteçlerinin düzeyinin genetik mutasyonlarla ilişkisinin değerlendirilmesi

    Evaluation of the relationship between the level of acute phase markers and genetic mutations in the periods of attacks and attack-free in patients followed up with the diagnosis of familial mediterranean fever

    MEHMET ÖNDER

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2021

    RomatolojiSağlık Bilimleri Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Eğitimi Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. İLKER GÜNAY

  2. Tez No

    810261

    Ailevi Akdeniz ateşi tanılı çocuk hastalarda yaşam kalitesinin değerlendirilmesi ve bakım veren kişinin gözlemleri ile karşılaştırılması

    Evaluation of health-related quality of life of children aged 2-18 years with familial mediterranean fever and comparison with observations of caregivers

    SEVGİ YAŞAR DURMUŞ

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2015

    RomatolojiSağlık Bakanlığı

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. MEHMET BÜLBÜL

  3. Tez No

    557735

    Fmf tanısı ile izlenen çocuk hastalardakolşisine bağlı yan etkilerin değerlendirilmesi

    Evaluation of colchicine-related side effects in patients with Fmf

    MELTEM KOCUKOĞLU DÜNDAR

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2019

    Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıSağlık Bilimleri Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. HAKAN ERDOĞAN

  4. Tez No

    969257

    Ailevi akdeniz ateşi tanılı hastaların demografik, klinik ve laboratuvar özellikleri ile tedavi yanıtlarının değerlendirilmesi

    Evaluation of demographic, clinical, and laboratory characteristics and treatment responses in patients diagnosed with familial mediterranean fever

    HAKKI BARAN AKÇAY

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2025

    RomatolojiSağlık Bilimleri Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. CEM ÖZİŞLER

    DOÇ. DR. EMİN GEMCİOĞLU

  5. Tez No

    706250

    Ailevi Akdeniz ateşi (AAA) hastalarında serum amiloid a ile idrar ısı-şok proteini (HSP70) düzeyleri arasındaki ilişkinin değerlendirilmesi

    Evaluation of the relationship between serum amiloid a and urine heat-shock protein (HSP70) levels in familial mediterranean fever (FMF) patients

    MELTEM KORKMAZ VURAL

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2021

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıklarıİstanbul Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. RUKİYE NURTEN ÖMEROĞLU

Geri Dön