Pediatrik başlangıçlı demiyelinizan hastalık tanılı hastaların erişkin nöroloji polikliniğine devrinden sonra izleminin değerlendirmesi
Assessment of the follow-up of patients with pediatric-onset demyelinating diseases after transfer to adult neurology clinics
- Tez No: 953975
- Danışmanlar: PROF. DR. OLCAY ÜNVER
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Child Health and Diseases
- Anahtar Kelimeler: Pediatric onset demyelinating disease, Multiple sclerosis, Disease modifying therapies, Expanded Disability Status Scale, Magnetic resonance imaging, Pediatric to adult care transition
- Yıl: 2025
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Marmara Üniversitesi
- Enstitü: Tıp Fakültesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.
Özet
Giriş: Çocukluk başlangıçlı MSS demiyelinizan hastalıkları nadirdir ve pediatrik bakımdan erişkin nörolojiye geçiş sonrası seyirleri iyi tanımlanmamıştır. Bu çalışmada, çocuklukta demiyelinizan hastalık tanısı almış ve erişkin bakımına devredilmiş hastaların klinik, radyolojik ve tedavi sonuçlarını değerlendirmeyi amaçladık. Gereç ve Yöntem: Ağustos 2011–Ağustos 2024 yılları arasında 18 yaş altı dönemde MSS demiyelinizan hastalığı tanısı almış ve sonrasında erişkin nöroloji polikliniğinde izlenen 41 hasta retrospektif olarak incelendi. Hastaların tanıları, atak öyküleri, Genişletilmiş Özürlülük Durum Ölçeği (EDSS) skorları, MRG bulguları ve çocukluk ile erişkin dönemde uygulanan tedavileri kaydedildi. Pediatrik ve erişkin izlem dönemlerindeki yıllık atak hızları ve EDSS değişimleri karşılaştırıldı. Bulgular: Hastaların veri toplanması sırasındaki yaş ortalaması 21,43 ± 1,94 yıl iken tanı yaşı ortalaması 15,67 ± 2,13 yıl, erişkine devir yaşı ortalaması ise 18,51 ± 0,63 yıl olarak hesaplanmıştır. Hastaların pediatrik izlem süresi ortalama 2,35 ± 1,38 yıl olarak gerçekleşti. İzlem merkezlerine göre ise 33 (%80,5) hasta yalnızca kendi merkezimizde, 7 (%17,1) hasta yalnızca dış merkezde ve 1 (%2,4) hasta hem merkezimizde hem de dış merkezde takip edildi. Hastaların çoğunluğu (~%85) pediatrik başlangıçlı MS tanısı taşıyordu. Hastaların tanı profili 35 (%87,37) hasta multipl skleroz (MS), 2 (%4,9) hasta optik nevrit, 2 (%4,9) hasta yalnızca transvers miyelit ve 2 (%4,9) hasta NMO tanısı almış olarak belirlendi. Tüm olgularda ortalama hastalık süresi 5.7±2.9 yıl olarak bulunmuştur. Tanılara göre incelendiğinde; multipl skleroz (MS) tanılı hastalarda ortalama hastalık süresi 5.5±2.8 yıl (n=35), transvers miyelit tanılı hastalarda 9.1±6.5 yıl (n=2), optik nörit tanılı hastalarda 8.0±2.6 yıl (n=2) ve nöromiyelitis optika (NMO) tanılı hastalarda 4.7±3.0 yıl (n=2) olarak saptanmıştır. Çalışmamızda antikor pozitifliği, oligoklonal band pozitifliği veya MRG bulgularına tedavi seçiminin ve etkinliğinin değişmediği görüldü. (p|>0,0001) Geçiş sonrasında yıllık atak sıklığı 3,02'den 0,46'ya anlamlı biçimde düştü (p<0,0001) ve NMO ve MS tanılı hastalarda bakılan ortalama EDSS skoru 1,20'den 0,26'ya iyileşti (p<0,001). Erişkin dönemde olguların %85'inde ocrelizumab veya natalizumab gibi daha yüksek etkinlikli tedavilere geçilmiş olup, uygun hastalık modifiye edici tedavilerin kullanılması ve çocukların nöroplastisite yeteneği; yeni MRG lezyonlarında belirgin azalma ve mevcut lezyonlarda stabilizasyon veya gerileme, düşük EDSS skoru, azalmış atak sayısı ile ilişkilendirildi. Sonuç: Pediatrik başlangıçlı demiyelinizan hastalar, erken erişkinlik döneminde büyük ölçüde daha az atak geçirmiş ve özürlülük progresyonu minimal düzeyde kalmıştır; bu durum, literatürle uyumlu saptanmıştır. Bulgularımız, çocukluk çağı MS'de agresif hastalık kontrolünün faydasını vurgulamakta ve tedaviye uyumu sürdürmek için yapılandırılmış geçiş programlarına duyulan ihtiyacı göstermektedir. Anahtar Kelimeler (Türkçe): Pediatrik başlangıçlı demiyelinizan hastalık; Multipl skleroz; Hastalık modifiye edici tedaviler; EDSS; Manyetik rezonans görüntüleme; Pediatrik erişkin geçiş
Özet (Çeviri)
Introduction: Pediatric-onset demyelinating diseases of the central nervous system (CNS) are rare, and their course after transition to adult neurology care has not been well defined. In this study, we aimed to evaluate the clinical, radiological, and therapeutic outcomes of patients diagnosed with demyelinating diseases in childhood and subsequently transferred to adult care. Materials and Methods: Between August 2011 and August 2024, 41 patients who were diagnosed with CNS demyelinating diseases before the age of 18 and later followed up in the adult neurology outpatient clinic were retrospectively analyzed. Diagnoses, attack histories, Expanded Disability Status Scale (EDSS) scores, MRI findings, and treatments applied in both pediatric and adult periods were recorded. Annual relapse rates and EDSS changes during pediatric and adult follow-up were compared. Results: The mean age of the patients at data collection was 21.43 ± 1.94 years, the mean age at diagnosis was 15.67 ± 2.13 years, and the mean age at transition to adult care was 18.51 ± 0.63 years. The mean pediatric follow-up period was 2.35 ± 1.38 years. Regarding follow-up centers, 33 patients (80.5%) were followed only at our center, 7 (17.1%) only at external centers, and 1 (2.4%) at both. The majority (~85%) were diagnosed with pediatric-onset MS. Diagnostic distribution was: 35 patients (87.37%) multiple sclerosis (MS), 2 (4.9%) optic neuritis, 2 (4.9%) isolated transverse myelitis, and 2 (4.9%) neuromyelitis optica (NMO). The overall mean disease duration was 5.7 ± 2.9 years. According to diagnoses, the mean disease duration was 5.5 ± 2.8 years in MS patients (n=35), 9.1 ± 6.5 years in transverse myelitis (n=2), 8.0 ± 2.6 years in optic neuritis (n=2), and 4.7 ± 3.0 years in NMO patients (n=2). Antibody positivity, oligoclonal band positivity, or MRI findings were not associated with differences in treatment selection or efficacy (p>0.0001). After transition, the annual relapse rate significantly decreased from 3.02 to 0.46 (p<0.0001), and the mean EDSS score in MS and NMO patients improved from 1.20 to 0.26 (p<0.001). In adulthood, 85% of cases switched to higher-efficacy therapies such as ocrelizumab or natalizumab. Use of appropriate disease-modifying therapies and the neuroplasticity capacity of children were associated with a significant reduction in new MRI lesions, stabilization or regression of existing lesions, low EDSS scores, and decreased relapse rates. Conclusion: Patients with pediatric-onset demyelinating diseases experienced markedly fewer relapses and minimal disability progression in early adulthood, consistent with the literature. Our findings highlight the benefits of aggressive disease control in pediatric-onset MS and underscore the need for structured transition programs to maintain adherence to treatment.
Benzer Tezler
- Pediatrik başlangıçlı yetişkin MS hastalarında tedavi değişimindeki belirleyici faktörlerin analizi
Analysis of determinants of treatment change in pediatric-onset adult MS patients
ZEYNEP ECE KAYA GÜLEÇ
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2020
Nörolojiİstanbul Üniversitesi-CerrahpaşaNöroloji Ana Bilim Dalı
PROF. DR. CENGİZ YALÇINKAYA
- Multipl sklerozda hastalık başlangıç yaşının hastalık seyri üzerine etkisi
Effect of age at disease onset on the clinical course of multiple sclerosis
AYŞEN ÖNDER
- Pediatrik yaş grubunda herediter nöropatilerin klinik, elektrofizyolojik ve genetik özelliklerinin tek merkezli değerlendirilmesi
Single-center evaluation of clinical, electrophysiological, and genetic characteristics of hereditary neuropathies in the pediatric age group
MÜGE ÖZEN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2026
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıSağlık Bilimleri ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. GÜLÇİN AKINCI
- Çocukluk çağı multipl skleroz olgularının değerlendirilmesi
Evaluation of childhood multiple sclerosis
BÜŞRA DAŞLI DURSUN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2022
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıErciyes ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. MEHMET CANPOLAT
- Guillian-Barre sendromu ve transvers miyelit olgularında uzun süre izlem ve tedavi seçeneklerinin etkiliğinin karşılaştırılması
Comparison of the effect of treatment modalities and long-term follow-up in Guillian-Barre syndrome and transverse myelite cases
ÇELEBİ YILDIRIM
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2021
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıErciyes ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. MEHMET CANPOLAT