Otolog kök hücre nakli yapılan hastaların hazırlanma rejimlerinin yan etki ve sağkalım açısından karşılaştırılması
Comparison of preparation regimens in patients undergoing autologous stem cell transplantation in terms of side effects and survival
- Tez No: 995428
- Danışmanlar: PROF. DR. SERHAN KÜPELİ
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Child Health and Diseases
- Anahtar Kelimeler: Otolog kök hücre nakli, pediatrik solid tümör, nöroblastom, Hodgkin lenfoma, Ewing sarkom, CD34+, sağkalım, toksisite, Autologous stem cell transplantation, pediatric solid tumor, neuroblastoma, Hodgkin lymphoma, Ewing sarcoma, CD34+, survival, toxicity
- Yıl: 2025
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Çukurova Üniversitesi
- Enstitü: Tıp Fakültesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.
Özet
Otolog Kök Hücre Nakli Yapılan Hastaların Hazırlanma Rejimlerinin Yan Etki ve Sağkalım Açısından Karşılaştırılması Amaç: Otolog kök hücre nakli (OKHN), özellikle yüksek riskli veya relaps pediatrik solid tümörlerde tedavi başarısını artırmak amacıyla kullanılan standart bir yaklaşım hâline gelmiştir. Bu çalışmada nöroblastom, Hodgkin lenfoma ve Ewing sarkom tanılı hastalarda OKHN sonrası klinik sonuçların, toksisite profilinin ve sağkalım üzerine etkili prognostik faktörlerin değerlendirilmesi amaçlanmıştır. Ayrıca hazırlama rejimleri, CD34+ hücre dozu ve hastalık durumunun sağkalım üzerine etkisi incelenmiştir. Gereç ve Yöntem: Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Onkolojisi Kliniğinde 2000-2023 yılları arasında otolog kök hücre nakli yapılan toplam 43 hasta (nöroblastom=22, Hodgkin lenfoma=19, Ewing sarkom=2) geriye dönük olarak değerlendirildi. Hastaların demografik özellikleri, nakil öncesi hastalık durumu, hazırlık rejimleri, CD34+ hücre dozu, engrafman süreleri, nakil sonrası komplikasyonlar ve sağkalım sonuçları arşiv dosyaları ve elektronik kayıtlar üzerinden elde edildi. Sağkalım analizleri Kaplan-Meier, prognostik faktörler Cox regresyon ile değerlendirildi. Bulgular: Hastaların %51,2'si nakil sonrası halen yaşamaktaydı. Ortalama progresyonsuz sağkalım (PFS) 20,5 ay, ortalama genel sağkalım (OS) 70,4 ay olarak hesaplandı. Nakil sonrası relaps gelişimi OS üzerinde anlamlı olumsuz etkiye sahipti (p=0,038). CD34+ hücre dozunun 3,3x106/kg üzerinde olması daha uzun sağkalımla ilişkili bulundu (p=0,016). Aktif hastalık ile nakle giren hastalarda mortalite riski anlamlı ölçüde yüksekti (p=0,024). En sık görülen toksisiteler febril nötropeni (%69,8), üst solunum yolu enfeksiyonu (%72,1), elektrolit bozukluğu (%72,1) ve gastrointestinal yan etkiler olup (kusma %67,4, ishal %62,8), mortalite ile ilişkili ağır organ toksisiteleri nadirdi. Hazırlama rejimleri arasında Busulfan bazlı rejimler en sık kullanılan protokol olup (%74,4), rejim türleriyle sağkalım arasında istatistiksel fark bulunmadı (p>0,05). Sonuç: Bu çalışma, pediatrik solid tümörlerde OKHN sonrası prognozun özellikle nakil öncesi hastalık durumu, relaps gelişimi ve CD34+ hücre dozu ile ilişkili olduğunu göstermektedir. Yüksek doz kemoterapiye bağlı toksisite sıklığı yüksek olmakla birlikte, mortaliteye yol açan ciddi komplikasyonlar sınırlıdır. Nakil öncesi hastalık kontrolü ve yeterli kök hücre yükü, daha iyi sağkalım ile ilişkilidir. Bulgularımız, pediatrik solid tümörlerde otolog naklin uygun hasta seçimiyle etkili bir tedavi seçeneği olmaya devam ettiğini desteklemektedir.
Özet (Çeviri)
Comparison of Preparation Regimens In Patients Undergoing Autologous Stem Cell Transplantation In Terms of Side Effects and Survival Objective: Autologous stem cell transplantation (ASCT) has become a standard approach used to improve treatment success, particularly in high-risk or relapsed pediatric solid tumors. This study aimed to evaluate the clinical outcomes, toxicity profiles, and prognostic factors affecting survival after ASCT in patients with neuroblastoma, Hodgkin lymphoma, and Ewing sarcoma. The effects of conditioning regimens, CD34+ cell dose, and disease status on survival were also investigated. Materials and Methods: A total of 43 patients (neuroblastoma = 22, Hodgkin lymphoma = 19, Ewing sarcoma = 2) who underwent autologous stem cell transplantation between 2000 and 2023 at the Pediatric Oncology Clinic of Çukurova University Faculty of Medicine were retrospectively evaluated. Patient demographics, pre-transplant disease status, conditioning regimens, CD34+ cell dose, engraftment times, post-transplant complications, and survival outcomes were obtained from archived files and electronic records. Survival analyses were performed using Kaplan-Meier and prognostic factors were evaluated using Cox regression. Findings: 51.2% of patients were still alive after transplantation. Median progression-free survival (PFS) was 20.5 months, and median overall survival (OS) was 70.4 months. Post-transplant relapse had a significantly negative impact on OS (p=0.038). A CD34+ cell dose above 3.3x106/kg was associated with longer survival (p=0.016). Patients undergoing transplantation with active disease had a significantly higher risk of mortality (p=0.024). The most common toxicities were febrile neutropenia (69.8%), upper respiratory tract infection (72.1%), electrolyte disturbances (72.1%), and gastrointestinal side effects (vomiting 67.4%, diarrhea 62.8%). Severe organ toxicities associated with mortality were rare. Among conditioning regimens, busulfan-based regimens were the most commonly used protocol (74.4%), and no statistical difference was found between regimen types and survival (p>0.05). Conclusion: This study demonstrates that prognosis after ASCT in pediatric solid tumors is particularly related to pre-transplant disease status, relapse rate, and CD34+ cell dose. While the incidence of high-dose chemotherapy-related toxicity is high, serious complications leading to mortality are limited. Pre-transplant disease control and adequate stem cell load are associated with improved survival. Our findings support the fact that autologous transplantation remains an effective treatment option for pediatric solid tumors with appropriate patient selection.
Benzer Tezler
- Periferik hematopoietik kök hücre transplantasyonu yapılan hastalarımızın deskriptif olarak değerlendirilmesi survival analizi ve etkileyen faktörler
Başlık çevirisi yok
HÜSEYİN SAFFET BEKÖZ
Tıpta Yan Dal Uzmanlık
Türkçe
2005
HematolojiAkdeniz Üniversitesiİç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. İHSAN KARADOĞAN
- Hematopoetik kök hücre transplantasyonu yapılan hastalarda CMV viremisi/reaktivasyonu ile invaziv fungal enfeksiyon ilişkisinin retrospektif olarak değerlendirilmesi
Retrospective evaluation of the relationship of CMV viremia/reactivation and invasive fungal infection in patients with hematopoietic stem cell transplantation
HASRET ERKMEN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2019
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. SAVAŞ KANSOY
- Pediatrik hematopoetik kök hücre transplantasyonu yapılan hastalarda enfeksiyon sürveyansı
Infection surveyance in patients with pediatric hematopoetic stem cell transplantation
EDA KOŞAK ÇAVDAR
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2019
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. NURİ ZAFER KURUGÖL
- Dicle Üniversitesi Hematoloji Kliniğinde 2008 ile 2016 yılları arasında otolog kök hücre nakli yapılan multiple myelom ve lenfoma hastalarının klinik özellikleri ve sağkalım analizleri
Clinical characteristics and survi̇val analysis of multiple myeloma and lymphoma due to autologous stem cell transplantation during 2008 and 2016 years at Dicle University Hematology Clinic
ZEYNİ KAYA
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2017
HematolojiDicle Üniversitesiİç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. MEHMET ORHAN AYYILDIZ
YRD. DOÇ. DR. ABDULLAH KARAKUŞ
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi pediatrik kök hücre nakil merkezi'nde izlenen nakil hastalarının retrospektif incelenmesi
Retrospective evaluation of transplant patients followed in Çukurova University Faculty of Medicine paedatric bone marrow transplantation center
YASEMİN SOFU ÖNER
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2020
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıÇukurova ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. GÜLAY SEZGİN