Geri Dön

From mutations to disease mechanism in rett syndrome, breast cancer, and congenital hypothyroidism

Rett sendromu, meme kanseri, ve konjenital hipotiroidizmde mutasyonlardan hastalık mekanizmasına

  1. Tez No: 232131
  2. Yazar: İBRAHİM BARIŞ
  3. Danışmanlar: DOÇ. DR. ESRA BATTALOĞLU
  4. Tez Türü: Doktora
  5. Konular: Genetik, Genetics
  6. Anahtar Kelimeler: Belirtilmemiş.
  7. Yıl: 2008
  8. Dil: İngilizce
  9. Üniversite: Boğaziçi Üniversitesi
  10. Enstitü: Fen Bilimleri Enstitüsü
  11. Ana Bilim Dalı: Moleküler Biyoloji ve Genetik Ana Bilim Dalı
  12. Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
  13. Sayfa Sayısı: 187

Özet

Rett Sendromu' nun (RTT) genetik temeli toplam 71 hastada incelendi. Kesin klinik tanı alan hastaların yüzde 68.2'sinde heterojen dağılım gösteren ve hastalığa neden olduğu bilinen MECP2 gen mutasyonları tanımlanırken, ayırımcı tanı amacıyla yönlendirilen hastaların sadece yüzde 12.5'inde mutasyon belirlendi. Atipik RTT olgularında, ilk defa, gen duplikasyon mutasyonlarının hastalığa neden olabileceği gösterildi. Hastalık şiddeti skorları ile mutasyonların tipi ve konumlarının, ve XCI paterninin karşılaştırılması temeline dayanan genotip/fenotip korelasyonu gerçekleştirildi. Bulgular istatiksel olarak anlamlı bir korelasyonu göstermedi. Ayrıca bilinen tüm MECP2 gen mutasyonlarının yüzde 65'ini oluşturan ve en sık görülen yedi mutasyonun tanımlanması amacıyla yeni bir multipleks amplifikasyon refrakter mutasyon tanımlama sistemi (ARMS) geliştirildi ve geçerliliği sınandı. Bunun yanı sıra, DNA konsantrasyonunun, MECP2 ekson düzenleme bozukluklarının belirlenmesinde kullanılan SYBER yeşili boya-bazlı Gerçek Zamanlı PCR analizinin güvenilirliği ve tekrarlanabilirliği üzerindeki etkisi irdelendi. Ekson kopya sayısının belirlenmesi çalışmalarında, DNA miktarının 1-50 ng aralığında olduğu durumlarda Gerçek Zamanlı PCR analizinin güvenilir sonuçlar verdiği gösterildi.Analiz edilen tümör dokularında hHR23A gen hipermetilasyonu, hHR23B geninde korunmuş metilasyon motifleri ve transkripsiyon bağlanma bölgelerinde metilasyon belirlenmiştir. Bilgimiz dahilinde, hHR23 genlerinin metilasyonunun meme kanseri oluşumunda yer alabileceğini gösteren ilk çalışmadır.Konjenital hipotiroidizm hastasında TTF2 mutasyonu berirlenmesi ve işlevsel analizler TTF2 mutasyonlarının normal insan tiroid organogenezinde rol alan hedef genler üzerindeki farklı etkilerine işaret eden özgün kanıt sağladı. Ayrıca incelenen hasta plazma kolin esteraz yetersizliği gösteren ilk konjenital hipotiroidizm olgusudur.

Özet (Çeviri)

Genetic analysis of 71 Rett Syndrome patients revealed that MECP2 mutations were present in 68.2% of a clinically well defined group and only in 12.5% of patients with a heterogeneous phenotype. For the first time, we identified gene duplications as causative mutations in atypical RTT females. Genotype/phenotype correlation for the patients with mutations did not reveal a statistically significant correlation. Additionally, we developed a novel multiplexed ARMS assay for identification of seven common mutations accounting for almost 65 per cent of all MECP2 gene mutations. Furthermore, we showed that Real Time PCR analysis was reliable for determination of the exon copy number if the DNA amount is in range of 1-50 ng.Hypermethylation of hHR23A gene and the presence of methylated conserved motifs and transcription binding sites in hHR23B gene were observed in breast tumor tissues. To our knowledge, this is the first study suggesting the involvement of hHR23 gene methylation in breast carcinogenesis.Identification of a TTF2 mutation in a patient with Congenital Hypothyroidism and its functional study provided evidence for differential effects of TTF2 mutations on downstream target genes required for thyroid organogenesis. Additionally, our patient was the first case with CH that suffered plasma cholinesterase deficiency.

Benzer Tezler

  1. In silico identification of candidate MECP2 targets and quantitative analysis in Rett syndrome

    MECP2 hedef genlerinin in silico tanımlanması ve Rett sendromunda niceliksel analizi

    ONUR EMRE ONAT

    Yüksek Lisans

    İngilizce

    İngilizce

    2006

    Biyolojiİhsan Doğramacı Bilkent Üniversitesi

    Moleküler Biyoloji ve Genetik Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. TAYFUN ÖZÇELİK

  2. Rett sendromu veri analizi için in silico beyin yolakları ağ modeli

    In silico network model of brain pathways for rett syndrome data analysis

    YUSUF ÇAĞLAR ODABAŞI

    Yüksek Lisans

    Türkçe

    Türkçe

    2023

    BiyoistatistikEge Üniversitesi

    Biyomühendislik Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. ÖZLEM YEŞİL ÇELİKTAŞ

    DR. ÖĞR. ÜYESİ YASİN KAYMAZ

  3. Molecular consequences of elastin gene mutations in autosomal dominant cutis laxa and supravalvular aortic stenosis

    Otozomal dominant kutis laksa ve supravalvüler aort stenozu'nda elastin gen mutasyonlarının moleküler sonuçları

    SEVİNÇ AKÇAY

    Doktora

    İngilizce

    İngilizce

    2016

    GenetikUniversity of Pittsburgh

    Genetik Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. ZSOLT URBAN

  4. A novel structural protein-protein interaction network model: Its applications on drug off-target prediction and genotype-phenotype linkage

    Yeni bir yapısal protein-protein etkileşimi ağ modeli: Bu modelin ilaç uzak-hedeflerinin tahmininde ve genotip-fenotip bağlantısı kurmaktaki uygulamaları

    HATİCE BİLLUR ENGİN ARAS

    Doktora

    İngilizce

    İngilizce

    2013

    Bilgisayar Mühendisliği Bilimleri-Bilgisayar ve KontrolKoç Üniversitesi

    Bilgisayar Mühendisliği Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. ATTİLA GÜRSOY

    PROF. DR. ZEHRA ÖZLEM KESKİN ÖZKAYA

  5. Analysis of the effect of novel PKC isozymes on autophagy and utilization of nanoparticles as a new therapeutic approach for gaucher disease

    PKC izozimlerinin otofaji üzerindeki etkisinin analiz edilmesi ve gaucher hastalığı için yeni bir tedavi yaklaşımı olarak nanoparçacıkların kullanılması

    ÖZLEM YEDİER

    Yüksek Lisans

    İngilizce

    İngilizce

    2017

    BiyolojiSabancı Üniversitesi

    Biyoloji Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. DEVRİM GÖZÜAÇIK

    YRD. DOÇ. DR. ÖZLEM KUTLU