Nadir hastalıklarda yetim ilaçlara erişimi geliştirmeye yönelik bir model önerisi
A model proposal for improving access to orphan drugs in rare diseases
- Tez No: 884989
- Danışmanlar: PROF. DR. SELMA KARABEY
- Tez Türü: Doktora
- Konular: Eczacılık ve Farmakoloji, Halk Sağlığı, Sağlık Yönetimi, Pharmacy and Pharmacology, Public Health, Healthcare Management
- Anahtar Kelimeler: Belirtilmemiş.
- Yıl: 2024
- Dil: Türkçe
- Üniversite: İstanbul Üniversitesi
- Enstitü: Sağlık Bilimleri Enstitüsü
- Ana Bilim Dalı: Halk Sağlığı Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: 296
Özet
Nadir hastalıklar ayrı ayrı değerlendirildiklerinde nadir olarak ifade edilseler de, tanısı konulabilmiş olan hastaların toplam sayısı nadir denilemeyecek kadar fazladır. Bu araştırmanın amacı, nadir hastalığı olan bireylerin en önemli sorunlarından olan“yetim ilaçlara erişim kısıtlılığı”nın, gelişim alanlarıyla birlikte konunun farklı paydaşlarının deneyimlerine dayanarak niteliksel yöntemlerle değerlendirilmesidir. Araştırma evreni konu ile ilgili bilgi ve deneyimi olan tüm paydaşlardan oluşmaktadır. Örneklem seçimi toplam kişi sayısı bilinmediği için amaçlı örnekleme yöntemlerinden hibrit örnekleme yöntemi ile gerçekleştirilmiştir. Çalışmanın geçerliliğini ve inandırıcılığını artırmak amacıyla çoklu yöntem, araştırmacı ve veri üçgenlemeleri uygulanmıştır. Çalışma kapsamında 19 hasta ve hasta yakınıyla 3 adet yarı yapılandırılmış odak grup görüşmesi ve diğer paydaşlarla 13 adet yarı yapılandırılmış derinlemesine görüşme gerçekleştirilmiştir. Deşifre edilen görüşmelerden edinilen veriler, tematik içerik analizine tabi tutulmuştur. Bu kapsamda, 1.996 adet alıntı kodlanmış, bu kodlar kullanılarak temalar ve alt temalar belirlenmiş ve gömülü teori yaklaşımıyla değerlendirilmiştir. Çalışmada, nadir hastalıklarda yetim ilaçlara erişim kısıtlılığı konusunda kodlar“dolaylı etkisi olan faktörler”ve“doğrudan etkisi olan faktörler”şeklinde 2 ana tema altında toplanmıştır. Bu çalışma, Türkiye'de nadir hastalıklarda ve tedavilerinde kullanılan yetim ilaçlara erişimde karşılaşılan sorunlara dikkat çekmekte, bu alanda ilerleme kaydetmek için gerekli adımları belirlemekte ve ilgili tüm paydaşların bu sorunların üstesinden gelebilmesi için birlikte çalışmasının önemini ortaya koymaktadır. Bu çalışmanın, nadir hastalıklara sahip bireyler için daha iyi sağlık sonuçlarına ve yaşam kalitesine katkıda bulunacağı umulmaktadır.
Özet (Çeviri)
Although rare diseases are referred to as rare when they are evaluated separately, the total number of diagnosed patients is too high to be called rare. The aim of this study is to evaluate the“restricted access to orphan drugs”, which is one of the most important problems of individuals with rare diseases, with qualitative methods based on the experiences of different stakeholders of the subject together with the development areas. The research population consists of all stakeholders with knowledge and experience on the subject. Since the total number of people was unknown, the sample was selected using hybrid sampling method, one of the purposive sampling methods. Multiple method, researcher and data triangulation were applied to increase the validity and credibility of the study. Within the scope of the study, 3 semi-structured focus group interviews were conducted with 19 patients and patient relatives and 13 semi-structured in-depth interviews were conducted with other stakeholders. The data obtained from the transcribed interviews were subjected to thematic content analysis. In this context, 1,996 quotes were coded, themes and sub-themes were identified using these codes and evaluated using a grounded theory approach. In the study, the codes on the restricted access to orphan drugs in rare diseases were grouped under 2 main themes as“factors with indirect impact”and“factors with direct impact”. This study highlights the challenges faced in accessing orphan drugs for rare diseases and their treatments in Türkiye, identifies the steps needed to make progress in this area, and demonstrates the importance of all relevant stakeholders working together to overcome these challenges. It is hoped that this study will contribute to better health outcomes and quality of life for individuals with rare diseases.
Benzer Tezler
- Recent issues on accessibility to orphan drugs and policy implications in Turkey
Türkiye'de yetim ilaçlara erişilebilirlik ve yetim ilaç politikasına ilişkin güncel durum
SİBEL ATALAY
Yüksek Lisans
İngilizce
2020
Eczacılık ve FarmakolojiYeditepe ÜniversitesiRadyoloji Ana Bilim Dalı
DR. ÖĞR. ÜYESİ MÜZEYYEN NAZLI ŞENCAN
DR. ÖĞR. ÜYESİ GÜVENÇ KOÇKAYA
- Sağlık hakkı bağlamında nadir hastalıklar ve bu hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçlara erişimin ulusal ve uluslararası hukuki düzenlemeler açısından değerlendirilmesi
Evaluating rare diseases and access to orphan drugs in terms of national and international legal regulations in the context of right to health
DENİZ YAĞMUR GÜNEŞ
Yüksek Lisans
Türkçe
2021
Adli TıpAnkara ÜniversitesiDisiplinlerarası Adli Bilimler Ana Bilim Dalı
PROF. DR. GÜROL CANTÜRK
- Compulsory patent licensing and access to medicines: Orphan drugs
Zorunlu patent lisansı ve ilaca erişim: Yetim ilaçlar
ELİF İLAYDA İLERİ
Yüksek Lisans
İngilizce
2022
HukukAnkara ÜniversitesiFikri Mülkiyet Hakları, Teknoloji Politikaları ve İnovasyon Yönetimi Ana Bilim Dalı
DR. ÖĞR. ÜYESİ SELİN ÖZDEN MERHACI
- Üç boyutlu baskı tekniği ile yetim ilaç içeren katı ilaç formülasyonlarının tasarımla kalite (QBD) prensiplerine dayanılarak geliştirilmesi
Development of additive manufactured solid dosage formulations containing orphan drug using quality by design (QBD) principles
MEHTAP SAYDAM
Doktora
Türkçe
2021
Bilim ve TeknolojiGazi ÜniversitesiFarmasötik Teknoloji Ana Bilim Dalı
PROF. DR. SEVGİ TAKKA
- Türkiye'de nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar konusunda yaşanan problemlerin hasta perspektifiyle değerlendirilmesi
Evaluation of the problems on rare diseases and orphan medicines in Turkey with patient perspective
HATİCE GÜNEŞ
Yüksek Lisans
Türkçe
2018
Sağlık Kurumları YönetimiSüleyman Demirel ÜniversitesiSağlık Yönetimi Ana Bilim Dalı
PROF. DR. RAMAZAN ERDEM