Beta talasemi major olgularında Luspatercept kullanımının gerçek yaşam verilerinin karma bir çalışma yöntemiyle değerlendirilmesi
Evaluation of real-life efficacy of Luspatercept in beta thalassemia major patients: A mixed-methods study
- Tez No: 938446
- Danışmanlar: PROF. DR. YEŞİM AYDINOK
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Hematoloji, Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Hematology, Child Health and Diseases
- Anahtar Kelimeler: Belirtilmemiş.
- Yıl: 2024
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Ege Üniversitesi
- Enstitü: Tıp Fakültesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: 87
Özet
Kan transfüzyonları ve demir şelasyon tedavisi beta talasemi major (β-TM) hastalarında tedavinin temel taşları olmasına rağmen çeşitli sınırlılıklar içermektedir. Son yıllarda TM olgularında, eritropoetik üretimde, terminal eritroid olgunlaşmayı sağlayarak, hastalık patogenezinin temelini oluşturan inefektif eritropoezi kontrol altına almayı hedefleyen, Luspatercept tedavisi geliştirilmiştir. Yeni tedavi modellerinin ölçülebilir etkinlik ve yan etkileri kadar, hasta yaşam kalitesine olan katkılarının değerlendirilmesi de önem taşımaktadır. Bu çalışmada, TM hastalarının Luspatercept kullanımı süresince deneyimleri, düşünceleri, ilacın algılanan etkinliği ve karşılaştıkları problemler araştırılmaktadır. Çalışmaya, Luspatercept kullanımı için ilaca erken erişim programına katılan ve mevcut çalışmada yer almak üzere bilgilendirilmiş onam formunu imzalayan yetişkin β-TM hastaları dahil edildi (ETK:23-9T/48). Hastalar ile derinlemesine görüşmeler gerçekleştirildi. Görüşmeler dijital olarak kaydedildi ve kelimesi kelimesine transkripte edildi. MAXQDA kullanılarak tümevarımsal yansıtıcı tematik analiz yapıldı. Luspatercept'in gerçek yaşam deneyiminde etkinliğinin değerlendirilmesi için, tedavinin ardışık 12 ve 24 haftalık dönemlerindeki ortalama kan transfüzyon hacmi, aralığı ve transfüzyon öncesi hemoglobin (Hb) düzeylerindeki değişimler, hastaların tedavi öncesi 24 haftalarına, ait bazal (BL) verileri ile karşılaştırıldı. Çalışmanın etkinlik için birincil sonlanım noktası, transfüzyon hacminde BL'e göre % azalma oranı olup, ≥%33 oranında azalma iyi tedavi yanıtı olarak değerlendirildi. BL'den ≥%20-
Özet (Çeviri)
Despite being the backbone of treatment, red cell transfusions (RCT) and iron chelation treatment (ICT) have several drawbacks and limitations in beta thalassemia major (β-TM) patients. In recent years, Luspatercept has been developed to target ineffective erythropoiesis, a key component of disease pathogenesis, by facilitating terminal erythroid maturation in TM patients. Assessing the contributions of new treatment models not only in terms of measurable efficacy and side effects but also their impact on patient quality of life is crucial. This study investigates the experiences, perceptions of efficacy, thoughts, and problems encountered by TM patients during Luspatercept treatment. This study included adult β-TM patients who participated in an early access program for Luspatercept and signed and informed consent form to be included in this study (EC:23-9T/48). The interviews were digitally recorded and transcribed verbatim. Inductive reflective thematic analysis was performed using MAXQDA (Analytic Pro 24). To evaluate real-world efficacy of Luspatercept, changes in RCT volume, intervals of RCTs, and pre-transfusion haemoglobin (Hb) levels during consecutive 12 and 24- week periods were compared to patients' baseline (BL) data from 24-weeks prior to treatment. The primary endpoint for efficacy was a percentage reduction in transfusion volume compared to BL, with reduction of ≥33 considered a good treatment response. Reduction of ≥20-
Benzer Tezler
- Beta talasemi major olgularında kemik mineral yoğunluğunun değerlendirilmesi
Evaluation of bone mineral density in patients wtih thalassemia major
MEHMET NEVZAT ÇİZMECİ
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2010
Kadın Hastalıkları ve DoğumSağlık BakanlığıKadın Hastalıkları ve Doğum Ana Bilim Dalı
UZMAN ARZU AKÇAY
- Beta talasemi major olgularında yeni oral demir şelatörü ICL670 ile desferrioksamin etkinliğinin karşılaştırıldığı 1 yıl süreli prospektif randomize faz III çalışma
Başlık çevirisi yok
ENGİN ÇAĞLIYAN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2005
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF.DR. YEŞİM AYDINOK
- Talasemi Major'lü okul çocuklarında oral demir selatörü Deferipron'un Desferrioksamin ile kombine sağaltım modeli
Başlık çevirisi yok
YEŞİM AYDINOK
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
1998
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. GÜNGÖR NİŞLİ
- KEMİK İLİĞİ TRANSPLANTASYONU YAPILMIŞ BETA TALASEMİ MAJOR OLGULARININ ENDOKRİN GEÇ YAN ETKİLER AÇISINDAN DEĞERLENDİRİLMESİ
Evaluating the Patients with Thalassemia Major for Long Term Endocrinological Complicatoins after Bone Marrow Transplantation
BİLGE ALDEMİR KOCABAŞ
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2009
Endokrinoloji ve Metabolizma HastalıklarıAkdeniz ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. MEHMET AKİF YEŞİLİPEK
- ß-Talasemi majör ve ß-Talasemi intermedia olgularında hemostatik ve trombotik profilin tromboelastografi ile değerlendirilmesi
Evalution of hemostatic and trombotic profile in ß-thalassemia major and ß-thalassemia intermedia by using thromboelastography
PINAR KURT
Yüksek Lisans
Türkçe
2009
BiyolojiAkdeniz ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. M. AKİF YEŞİLİPEK