Geri Dön

Correlation between safety issues and success in clinical trials of advanced therapy medicinal products

İleri tedavi tıbbi ürünlerinin klinik çalışmalarında güvenlik sorunları ile başarı arasındaki ilişki

PDF İndir

  1. Tez No: 981342
  2. Yazar: EDANUR ERSÖZ
  3. Danışmanlar: DOÇ. DR. DEVRİM DEMİR DORA
  4. Tez Türü: Yüksek Lisans
  5. Konular: Biyoteknoloji, Biotechnology
  6. Anahtar Kelimeler: Gen tedavisi, hücre tedavisi, güvenlilik, advers ilaç reaksiyonu, klinik çalışma, Gene therapy, cell therapy, safety, adverse drug reaction, clinical trial
  7. Yıl: 2025
  8. Dil: İngilizce
  9. Üniversite: Akdeniz Üniversitesi
  10. Enstitü: Sağlık Bilimleri Enstitüsü
  11. Ana Bilim Dalı: Gen ve Hücre Tedavisi Ana Bilim Dalı
  12. Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
  13. Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.

Özet

Amaç: Bu çalışma, sonlandırılmış klinik araştırmalarda ileri tedavi tıbbi ürünlerine ilişkin advers ilaç reaksiyonlarını (ADR) ve bu reaksiyonların terapötik endikasyonlarla ilişkilerini analiz ederek bu ürünlerin güvenlilik profillerini araştırmayı amaçlamaktadır. Yöntem: ClinicalTrials.gov üzerinden ileri tedavi tıbbi ürünlerini içeren sonlandırılmış klinik araştırmalar uygun anahtar kelimeler ve filtreler kullanılarak taranmıştır. Araştırmalar incelenmiş ve çalışılan ürünlerin gerçekten bir ileri tedavi tıbbi ürünü olup olmadığı doğrulanmıştır. Uygun çalışmalardan ADR ve endikasyon verileri derlenmiş, advers etkiler ile endikasyonlar arasındaki ilişkiyi değerlendirmek için Random Forest analizi uygulanmıştır. Bulgular: 01.01.2014-31.12.2024 tarih aralığı için yapılan aramada 12.668 klinik araştırma arasından, ilgili filtremeler sonucunda 1512 sonlandırılmış çalışma elde edilmiştir. Bu çalışmalara ilişkin herbir araştırma ürünü kontrol edilmiş, ve ileri tedavi tıbbi ürünü ilintili olmayan çalışmalar elenmiştir. 294'ünün ileri tedavi tıbbi ürünü içerdiği tespit edilmiştir. Dışlama kriterlerinin uygulanmasının ardından 12 çalışmaya ilişkin 1062 advers reaksiyonun analizi kapsamına alınmıştır. Yaygın olarak bildirilen advers reaksiyonlar arasında sitokin salınım sendromu (40/1062, %3.8) bulantı (33/1062, %3.1) ve ölüm (31/1063, %2.9) yer almıştır. Sonuç: Elde edilen bulgular, ileri tedavi tıbbi ürünlerinin ciddi ve özgün advers reaksiyon profillerine sahip olduğunu ve bu nedenle özel farmakovijilans stratejilerine ihtiyaç duyulduğunu göstermektedir. Özellikle immün yanıtla ilişkili advers etkilerin yüksek sıklıkta görülmesi, bu ürünlerin güvenlilik izlemlerinin daha etkin bir şekilde planlanması gerektiğini ortaya koymaktadır. Random Forest gibi makine öğrenmesi yöntemleri, ADR–endikasyon ilişkilerinin anlaşılmasına önemli katkı sağlayarak bu yenilikçi tedavilere yönelik fayda-risk değerlendirmesinin optimize edilmesine yardımcı olmuştur.

Özet (Çeviri)

Objective: This study aims to investigate the safety profiles of gene and cell therapy products by analysing adverse drug reactions (ADRs) and their associations with therapeutic indications in terminated clinical trials. Method: Terminated clinical trials involving advanced therapy medicinal products were retrieved from ClinicalTrials.gov using appropriate keywords and filters. The studies were manually reviewed to verify whether the investigational products were genuinely gene or cell therapies. Relevant ADR and indication data were extracted from eligible trials, and a random forest analysis was applied to evaluate the relationships between adverse events and therapeutic indications. Results: In a search conducted for the period between January 1, 2014, and December 31, 2024, 1512 completed studies were obtained from 12668 clinical trials as a result of relevant filtering. Each research product related to these studies was checked, and studies unrelated to advanced therapy medicinal products were excluded. It was determined that 294 of these studies included advanced therapy medicinal products. After applying the exclusion criteria, 1062 adverse reactions related to 12 studies were included in the analysis. The most commonly reported adverse reactions included cytokine release syndrome (40/1062, 3.8%), nausea (33/1062, 3.1%), and death (31/1063, 2.9%). Conclusion: The findings demonstrate that advanced therapy medicinal product possess distinct and serious adverse reaction profiles, necessitating tailored pharmacovigilance strategies. The high incidence of immune-related adverse events emphasizes the need for more robust safety monitoring for these products. Machine learning methods such as random forest provided valuable insights into ADR–indication relationships, contributing to the optimization of benefit–risk assessment for these innovative therapies.

Benzer Tezler

  1. Tez No

    532736

    Serebral arteriyovenöz malformasyon, arteriyovenöz ve karotikokavernöz fistül olgularında endovasküler ve cerrahi tedavi uygulanan olguların retrospektif analizi

    Retrospective Analysis of Combined Approach to Cerebral AVM, AVF and Caroticocavernous Fistulas

    TANİN OĞUR

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2017

    NöroşirürjiSağlık Bakanlığı

    Beyin ve Sinir Cerrahisi Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. ERGÜN DAĞLIOĞLU

    UZMAN ÖZHAN MERZUK UÇKUN

    DOÇ. DR. İLKAY AKMANGİT

  2. Tez No

    736894

    Konaklama işletmelerinde güvenlik iklimi algısı, zorunlu vatandaşlık davranışı ve içsel motivasyon ilişkisi: İstanbul ili örneği

    The relationship between safety climate perception, compulsory citizenship behaviour and intrinsic motivation in accommodation businesses: The case of İstanbul province

    SEBAHAT KAÇAR

    Yüksek Lisans

    Türkçe

    Türkçe

    2022

    TurizmTrakya Üniversitesi

    Turizm İşletmeciliği Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. GÜLSEVİM YUMUK GÜNAY

  3. Tez No

    797438

    An empirical analysis of the relationship between urban vitality and sociospatial characteristics: Case study of Ankara metropolitan area

    Kentsel canlılık ve sosyomekânsal özellikler arasındaki ilişkinin ampirik bir analizi: Ankara büyükşehir bölgesi örneği

    AHMED MEDHAT FOUAD MOHAMED SAAFAN

    Yüksek Lisans

    İngilizce

    İngilizce

    2023

    Şehircilik ve Bölge PlanlamaGazi Üniversitesi

    Şehir ve Bölge Planlama Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. BURCU HALİDE ÖZÜDURU

  4. Tez No

    438163

    Havacılık jeopolitiği, potansiyel bölgenin tespiti ve tespit edilen bölgedeki bir uçak bakım merkezinin ekonomik modellemesinin yapılması

    Identification of potential investment region by the aviation geopolitics and economical modelling of maintenance repair and overhaul facility at this region

    AHMET UMUR ÇAKMAK

    Yüksek Lisans

    Türkçe

    Türkçe

    2016

    Uçak Mühendisliğiİstanbul Teknik Üniversitesi

    Uçak ve Uzay Mühendisliği Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. İBRAHİM ÖZKOL

  5. Tez No

    520349

    Multimodal sensing for manipulation failure detection

    Etkileşim hatası sezme için çok kipli algılama

    ARDA İNCEOĞLU

    Yüksek Lisans

    İngilizce

    İngilizce

    2018

    Bilgisayar Mühendisliği Bilimleri-Bilgisayar ve Kontrolİstanbul Teknik Üniversitesi

    Bilgisayar Mühendisliği Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. SANEM SARIEL

Geri Dön