Geri Dön

Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığında“Mayo Imaging Classification”'a dayalı tahmini progresyonun gerçek yaşam verileriyle karşılaştırılması

Comparison of predicted progression by Mayo Imaging Classification with real-world data in autosomal dominant policystic Kidney disease

  1. Tez No: 1015436
  2. Yazar: ÖZKAN ÖZDEMİR
  3. Danışmanlar: PROF. DR. SABAHAT ALIŞIR ECDER
  4. Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
  5. Konular: İç Hastalıkları, Internal diseases
  6. Anahtar Kelimeler: Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı, Mayo Imaging Classification, toplam böbrek hacmi, Tolvaptan, KDIGO 2025, sınıf içi korelasyon katsayısı, Polikistik böbrek hastalıkları, Autosomal dominant polycystic kidney disease, Mayo Imaging Classification, total kidney volume, Tolvaptan, KDIGO 2025, intraclass correlation coefficient, Polycystic kidney diseases
  7. Yıl: 2026
  8. Dil: Türkçe
  9. Üniversite: İstanbul Medeniyet Üniversitesi
  10. Enstitü: Tıp Fakültesi
  11. Ana Bilim Dalı: İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
  12. Bilim Dalı: Nefroloji Bilim Dalı
  13. Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.

Özet

Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığında (ODPBH) Mayo Imaging Classification (MIC), hızlı progresyon riskini belirlemede ve tolvaptan tedavisi adaylığını saptamada günümüzün başlıca aracıdır. Bu çalışmanın amacı, MIC denkleminden hesaplanan yıllık tahmini eGFR değerleri ile gerçek yaşamda gözlenen yıllık eGFR değerleri arasındaki uyumu, hem tolvaptan kullanan hem de kullanmayan olgu gruplarında, sınıf içi korelasyon katsayısı (Intraclass Correlation Coefficient; ICC) yöntemi ile bir ile beş yıl arasında değişen izlem süresince değerlendirmek; ayrıca tolvaptan tedavisinin gözlenen eGFR seyrine olası katkısını incelemektir. İstanbul Medeniyet Üniversitesi Göztepe Prof. Dr. Süleyman Yalçın Şehir Hastanesi Nefroloji Kliniği'nde tipik ODPBH (Mayo Class 1) tanısı ile takipli toplam 186 erişkin olgu retrospektif olarak değerlendirildi. Olguların 119'u (%64,0) tolvaptan tedavisi almamış, 67'si (%36,0) tolvaptan tedavisi başlanmış olgulardı. Böbrek hacimleri ellipsoid yöntemle hesaplanmış; MIC alt sınıflaması Mayo Clinic resmi hesaplayıcısı kullanılarak elde edilmiştir. Her olgu için başvuru ve ardından 1., 2., 3., 4. ve 5. yıllarda elde edilen kreatinin değerlerinden CKD-EPI denklemi ile gerçek eGFR değerleri; Mayo Clinic future eGFR denklemi ile aynı zaman noktalarında tahmini eGFR değerleri hesaplandı. Birincil sonlanım, her takip yılı için gerçek ve tahmini eGFR değerleri arasındaki uyumun ICC ile Cicchetti kriterlerine göre yorumlanmasıdır. Gruplar arası karşılaştırmalarda Student t / Mann-Whitney U / Pearson Ki-kare / Fisher Kesin testleri; eş ölçümlerin karşılaştırılmasında Paired t / Wilcoxon Signed Rank testi; zaman içindeki değişimde Friedman ve Dunn-Bonferroni post-hoc testleri kullanıldı. p<0,05 anlamlı kabul edildi. xiv Olguların yaş ortalaması 43,22 ± 9,37 yıl, kadın oranı %52,7 idi; hipertansiyon prevalansı %68,3 ve ACEİ/ARB kullanım oranı %67,8 olarak saptandı. MIC dağılımında 1-A %6,0; 1-B %19,6; 1-C %24,5; 1-D %29,9; 1-E %20,1 olarak belirlendi; yüksek riskli sınıfların (1-C/1-D/1-E) toplam payı %74,5'e ulaştı. Tolvaptan kullanan olgularda yüksek riskli MIC sınıflarının oranı (1-D ve 1-E toplamı %83,1) tedavi almayanlardan anlamlı yüksek bulundu (p=0,001). Tolvaptan kullanan grupta toplam böbrek hacmi (2209,23 ± 1402,49 vs 1322,04 ± 1113,13 mL; p=0,001), hTKV (1318,05 ± 888,74 vs 787,43 ± 674,46 mL/m; p=0,001) ve bazal kreatinin değerleri (1,27 ± 0,56 vs 0,88 ± 0,31 mg/dL; p=0,001) tedavi almayanlardan belirgin olarak yüksekti. Hastalık tanı süresi tolvaptan kullanan grupta daha kısaydı (12,63 ± 9,72 vs 15,96 ± 9,71 yıl; p=0,007). Her iki grupta 5 yıllık takip süresince eGFR'de anlamlı düşüş gözlendi (Friedman p=0,001); başvurudan 1. yıla eGFR kaybı tolvaptan kullanan olgularda anlamlı olarak daha düşüktü (−4,28 ± 8,02 vs −5,41 ± 5,66 mL/dk/1,73 m²; p=0,048). Sonraki izlem yıllarında tolvaptan kullanan grup lehine eğilim devam etmekle birlikte istatistiksel anlamlılığa ulaşmadı (p>0,05). Gerçek ve Mayo tahmini eGFR değerleri arasındaki uyum, her iki grupta ve tüm izlem yıllarında mükemmel düzeyde bulundu: Tolvaptan kullanmayan olgularda ICC değerleri 0,874–0,973; tolvaptan kullanan olgularda 0,932–0,962 arasında değişti (tüm değerler için p=0,001). Mayo Imaging Classification denklemi, yerel ODPBH popülasyonumuzda yıllık eGFR seyrini hem tolvaptan tedavisi alan hem de almayan olgularda mükemmel düzey güvenirlikle (ICC 0,874–0,973) öngörebilmektedir. Tolvaptan tedavisi alan olguların yüksek riskli MIC sınıflarında yoğunlaşması, hastanemizde tedavi kararlarının kılavuz önerilerine uyumlu yürütüldüğünü göstermektedir. Başvurudan birinci yıla eGFR kaybının tolvaptan kullanan olgularda anlamlı olarak daha düşük olması, tedavinin literatürle uyumlu erken renoprotektif etkisini yansıtmaktadır. Bu sonuçlar; MIC ile birlikte seri eGFR takibi yaklaşımın sürdürülmesi ve tolvaptan tedavisi adayı potansiyeli taşıyan olgularda tedavi erişiminin gözden geçirilmesi gerektiğini desteklemektedir.

Özet (Çeviri)

The Mayo Imaging Classification (MIC) is the principal tool for identifying rapid progressors and determining tolvaptan candidacy in autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). This study aimed to assess the agreement between the annual estimated glomerular filtration rate (eGFR) values predicted by the MIC equation and the real-world observed annual eGFR values using the intraclass correlation coefficient (ICC) over a follow-up period ranging from 1 to 5 years in patients with and without tolvaptan therapy, and to evaluate the contribution of tolvaptan therapy to the observed eGFR trajectory. A total of 186 adult patients with typical ADPKD (Mayo Class 1) followed at the Nephrology Clinic of Istanbul Medeniyet University Göztepe Prof. Dr. Süleyman Yalçın City Hospital were retrospectively analyzed. Of these, 119 patients (64.0%) had not received tolvaptan and 67 (36.0%) were on tolvaptan therapy. Kidney volumes were calculated by the ellipsoid method; MIC subclassification was performed using the official Mayo Clinic calculator. For each patient, observed eGFR values at baseline and 1, 2, 3, 4 and 5 years were derived from serum creatinine using the CKD-EPI equation; predicted eGFR values at the corresponding time points were calculated using the Mayo Clinic future eGFR equation. The primary endpoint was the agreement between observed and predicted eGFR for each follow-up year, assessed by ICC and interpreted using Cicchetti's criteria. Between-group comparisons used Student's t, Mann-Whitney U, Pearson Chi-square or Fisher's exact tests as appropriate; paired comparisons used Paired t or Wilcoxon Signed Rank tests; longitudinal within-group changes were evaluated by Friedman test with Dunn-Bonferroni post-hoc analysis. A p value <0.05 was considered statistically significant. xvi Mean age of the cohort was 43.22 ± 9.37 years and 52.7% were female; hypertension prevalence was 68.3% and ACEI/ARB use 67.8%. MIC distribution was 6.0% 1-A, 19.6% 1-B, 24.5% 1-C, 29.9% 1-D and 20.1% 1-E, with high-risk classes (1-C/1-D/1-E) accounting for 74.5%. Tolvaptan-treated patients had a significantly higher proportion of high-risk MIC classes (1-D and 1-E combined: 83.1%; p=0.001), greater total kidney volume (2209.23 ± 1402.49 vs 1322.04 ± 1113.13 mL; p=0.001) and hTKV (1318.05 ± 888.74 vs 787.43 ± 674.46 mL/m; p=0.001), and higher baseline creatinine (1.27 ± 0.56 vs 0.88 ± 0.31 mg/dL; p=0.001) than untreated patients. Disease duration was shorter in the tolvaptan group (12.63 ± 9.72 vs 15.96 ± 9.71 years; p=0.007). A significant decline in eGFR was observed in both groups over the 5-year follow-up (Friedman p=0.001); the eGFR loss from baseline to the first year was significantly smaller in tolvaptan-treated patients (−4.28 ± 8.02 vs −5.41 ± 5.66 mL/min/1.73 m²; p=0.048). In subsequent follow-up years, a trend favoring the tolvaptan group persisted but did not reach statistical significance (p>0.05). Agreement between observed and Mayo-predicted eGFR was excellent in both groups and at all follow-up years: ICC values ranged from 0.874 to 0.973 in tolvaptan-untreated patients and from 0.932 to 0.962 in tolvaptan-treated patients (all p=0.001). The Mayo Imaging Classification equation can predict the annual eGFR trajectory with excellent reliability (ICC 0.874–0.973) in our local ADPKD population, both in tolvaptan-treated and untreated patients. The concentration of tolvaptan-treated patients in high-risk MIC classes indicates that treatment decisions in our centre are aligned with guideline recommendations. The significantly smaller first-year eGFR loss in tolvaptan-treated patients reflects the early renoprotective effect of tolvaptan consistent with the literature. These results support the continued use of MIC together with serial eGFR monitoring, and highlight the need to review treatment access for patients with potential tolvaptan candidacy.

Benzer Tezler

  1. Otozomal dominant polikistik böbrek hastalarında noktüri, poliüri ve pollakürinin yaşam kalitesi üzerine etkisi

    The impact of nocturia, polyuria, and pollakiuria on the quality of life of patients with autosomal dominant polycystic kidney disease

    AZAT AYTİN

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2026

    NefrolojiKocaeli Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. NECMİ EREN

  2. Tolvaptan tedavisi alan otozomal dominant polikistik böbrek hastalarında idrar dansitesinin hasta takibi, progresyonu ve ilaç doz titrasyonundaki öneminin değerlendirilmesi

    Evaluation of the importance of urine density in patient monitoring, progression and drug dose titration in autosomal dominant polycystic kidney patients receiving tolvaptan treatment

    ERTUĞRUL SEVER

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2024

    NefrolojiSağlık Bilimleri Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. TANER BAŞTÜRK

  3. Erişkin otozomal dominant polikistik böbrek hastalarının biyokimyasal parametrelerinin ve idrar bulgularının renal MR bulgularıyla korelasyonunun araştırılması

    Investigation of correlation of biochemical parameters and urine findings with renal MRI findings in adult patients with autosomal dominant polycystic kidney disease

    MEHMET EMİN TAPAN

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2025

    İç HastalıklarıSağlık Bilimleri Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DR. SERKAN AKTÜRK

  4. Otozomal dominant polikistik böbrek hastalarında yeni fibrozis indeksi'nin böbrek volümü ve glomerüler filtrasyon hızı ile ilişkisi

    Association of the novel fibrosis index with kidney volume and estimated glomerular filtration rate in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease

    EZGİ ÖZMERİÇ

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2026

    İç HastalıklarıSağlık Bilimleri Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. SİBEL ERSAN

  5. Erişkin tip polikistik böbrek hastalarında hasta evrelerine göre serum kemokin seviyeleri ve immun hücre kemokin reseptör profilinin değerlendirilmesi

    Evaluation of serum chemokine levels and immune cell chemokine receptor profile in adult polycystic kidney disease patients according to patient stages

    SALİH GÜNTUĞ ÖZAYTÜRK

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2025

    NefrolojiErciyes Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. İSMAİL KOÇYİĞİT