Kronik idiyopatik trombositopenik purpura tanılı hastalarda tedavide eltrombopag kullanımı: Retrospektif analiz
The use of elthrombopag in the treatment of patients diagnosed with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: A retrospective analysis
- Tez No: 983612
- Danışmanlar: DOÇ. DR. SİBEL AKPINAR TEKGÜNDÜZ
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Child Health and Diseases
- Anahtar Kelimeler: Çocuk, Eltrombopag, Tedavi, İmmün Trombositopeni, Trombopoietin Reseptörleri, Child, Eltrombopag, Treatment, Immune Thrombocytopenia, Thrombopoietin Receptor
- Yıl: 2025
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Sağlık Bilimleri Üniversitesi
- Enstitü: İstanbul Başakşehir Çam ve Sakura Şehir Hastanesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.
Özet
ÖZET Amaç: Kronik immün trombositopeni (İTP), çocukluk çağında kanama riski ve tedaviye direnç nedeniyle yakından izlenmesi gereken bir hematolojik bozukluktur. İlk basamak tedavilere yanıtsız olgularda trombopoietin reseptör agonistlerinin kullanımı giderek artmaktadır. Bu çalışma, eltrombopagın çocukluk çağı kronik İTP tedavisindeki etkinliğini ve güvenlilik profilini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Gereç ve Yöntem: Araştırmamız, Başakşehir Çam ve Sakura Şehir Hastanesi Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Kliniği'nde 01 Temmuz 2020 – 01 Mayıs 2025 tarihleri arasında kronik İTP tanısıyla izlenen ve eltrombopag tedavisi başlanan 33 pediatrik hasta dosyasının retrospektif incelenmesiyle gerçekleştirildi. Hastaların yaş, cinsiyet, hastalık süresi, tedavi şemaları, trombosit sayıları, kanama skorları ve laboratuvar değerleri tedavi öncesi ve sonrası karşılaştırıldı. Tedavi yanıtı; tam yanıt, parsiyel yanıt ve yanıtsızlık olarak sınıflandırıldı. Bulgular: Çalışmaya alınan hastaların %48,5'i kız, %51,5'i erkek olup, ortalama yaş 14,79 ± 4,99 yıl, tanı yaşı 8,39 ± 3,98 yıl olarak saptanmıştır. Tanıdan tedaviye kadar geçen ortalama süre 39,88 ± 32,72 ay, eltrombopag tedavi süresi 28,03 ± 22,71 ay olarak bulunmuştur. Tedavi sonrası hematolojik yanıt oranı %78,8 olup, hastaların %60,6'sında parsiyel, %18,2'sinde tam yanıt elde edilmiştir. Ortalama trombosit hedef düzeyine ulaşma süresi 2,43 ± 1,45 hafta (1–8 hafta) olup, tedavi öncesi medyan trombosit değeri 7×10³/µL'den 290×10³/µL'ye yükselmiştir. Hastaların %72,7'si tedaviye devam ederken, %27,3'ünde tedavi sonlandırılmış, kesilme nedenleri arasında yanıtsızlık (%24,2) ve hepatotoksisite (%3,0) yer almıştır. Tedavi sürecinde %8,8 oranında geçici hepatotoksisite, %58,8 oranında ferritin düşüşü gözlenmiş; ciddi tromboembolik olay, katarakt veya ağır hepatik disfonksiyon saptanmamıştır. Kanama skorlarında tedavi sonrası anlamlı azalma görülmüştür. Sonuç: Eltrombopag, çocukluk çağı kronik İTP'sinde hızlı, güvenilir ve başarılı bir hematolojik yanıt sağlayarak önemli bir ikinci basamak tedavi seçeneği olarak öne çıkmaktadır. Oral kullanım kolaylığı, steroid kullanımını azaltması ve yaşam kalitesine olumlu etkileri tedaviye değer katmaktadır. Bununla birlikte demir metabolizması ve karaciğer fonksiyonlarının düzenli izlenmesi gereklidir. Daha geniş popülasyonları içeren prospektif çalışmalar, uzun dönem güvenlilik verilerini güçlendirecektir.
Özet (Çeviri)
ABSTRACT Aim: Immune thrombocytopenia (ITP) in childhood is a hematological disorder characterized by thrombocytopenia-related bleeding risk and treatment resistance. Thrombopoietin receptor agonists have become increasingly preferred in patients with inadequate response to first-line therapies. This study aimed to evaluate the clinical efficacy and safety of eltrombopag in children diagnosed with chronic ITP. Materials and Methods: This retrospective study included 33 pediatric patients who were followed with a diagnosis of chronic ITP and received eltrombopag treatment at Başakşehir Çam and Sakura City Hospital, Pediatric Hematology Clinic between July 1, 2020 and May 1, 2025. Demographic data, disease duration, platelet counts, bleeding scores, treatment schemas, and laboratory values were recorded before and after treatment. Treatment response was categorized as complete response, partial response, or no response based on international criteria. Results: Of the 33 patients, 48.5% were female and 51.5% male, with a mean age of 14.79 ± 4.99 years and a mean age at diagnosis of 8.39 ± 3.98 years. The mean duration from diagnosis to treatment was 39.88 ± 32.72 months, and the mean eltrombopag treatment duration was 28.03 ± 22.71 months. The overall hematologic response rate was 78.8%, with 60.6% partial and 18.2% complete responses. The mean time to achieve target platelet count was 2.43 ± 1.45 weeks (range 1–8 weeks). The median platelet count increased from 7×10³/µL to 290×10³/µL. While 72.7% of patients continued treatment, it was discontinued in 27.3% due to nonresponse (24.2%) or hepatotoxicity (3.0%). During treatment, transient hepatotoxicity (8.8%) and ferritin reduction (58.8%) were observed, but no thromboembolic events, cataracts, or severe hepatic dysfunction occurred. Bleeding scores improved significantly after treatment. Conclusion: Eltrombopag is an effective and well-tolerated second-line treatment option in pediatric chronic ITP, providing rapid improvement in platelet counts and reducing bleeding risk. Its oral administration enhances treatment compliance and contributes positively to quality of life. Regular monitoring of liver function and iron metabolism is recommended during therapy. Multicenter prospective studies with larger cohorts are required to strengthen long-term evidence.
Benzer Tezler
- Kronik idiyopatik trombositopenik purpura tanılı hastalarda eltrombopag kullanımı: Retrospektif analiz
Use of elthrombopag in patients diagnosed with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: A single center experience
EMRE HAFIZOĞLU
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2014
HematolojiUludağ Üniversitesiİç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. FAHİR ÖZKALEMKAŞ
- İmmün trombositopenik purpuralı hastaların klinik, laboratuvar bulguları ve tedavi sonuçlarının değerlendirilmesi
Clinic, laboratory findings and treatment results of immune trombocytopenia purpuric patients
SEHER YILDIZ TACAR
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2017
Hematolojiİstanbul Üniversitesiİç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. MELİHA NALÇACI
- Gaziantep Üniversitesi Tıp Fakültesi hematoloji bilim dalında takip edilen güneydoğu anadolu bölgesindeki idyopatik trombositopenik purpuralı (ıtp) olguların retrospektif analizi; 10 yıllık deneyim
Retrospective analysis of idiopathic thrombocytopenia purpura (itp) cases in southeastern anatolia, followed in hematology department of Gaziantep Medical Faculty; 10 years' experience
HİDAYET KILIÇ
- İdiyopatik trombositopenik purpura tanısı alan hastalarda tedavi seçeneklerinin değerlendirilmesi
Evaluation of treatment options in patients who diagnosed idiopathic thrombocytopenic purpura
LOKMAN ÜSTYOL
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2010
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıYüzüncü Yıl ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. AHMET FAİK ÖNER
- Kronik idiyopatik trombositopenik purpuralı hastaların retrospektif analizi.
Retrospective evaluation of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura patients
ŞENGÜL AKSAKAL
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2011
HematolojiOndokuz Mayıs Üniversitesiİç Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. DÜZGÜN ÖZATLI