Büyüme hormonu tedavisi alan hastaların tanılarına göre tedavi yanıtının değerlendirilmesi
Assessment of treatment response according to diagnoses in children receiving growth hormone therapy
- Tez No: 1002843
- Danışmanlar: DOÇ. DR. AŞAN ÖNDER ÇAMAŞ
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Child Health and Diseases
- Anahtar Kelimeler: Boy kısalığı, büyüme hormonu eksikliği, boy SDS, MPH SDS, uzama hızı, short stature, growth hormone deficiency, height SDS, MPH SDS, height velocity
- Yıl: 2026
- Dil: Türkçe
- Üniversite: İstanbul Medeniyet Üniversitesi
- Enstitü: Tıp Fakültesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.
Özet
Bu çalışmanın amacı, boy kısalığı nedeniyle büyüme hormonu tedavisi alan çocuklarda tedaviye yanıtın uzun dönem izlem sonuçlarıyla değerlendirilmesi ve tedavi etkinliğinin farklı tanı grupları arasında karşılaştırılmasıdır. Bu çalışma, İstanbul Medeniyet Üniversitesi Göztepe Eğitim ve Araştırma Hastanesi Çocuk Endokrinolojisi ve Diyabet Bilim Dalı polikliniğinde 2015–2025 yılları arasında boy büyüme hormonu tedavisi alan hastaların verilerinin retrospektif olarak değerlendirilmesiyle gerçekleştirildi. Farklı klinik tanılarla takip edilen toplam 112 hasta çalışmaya dahil edildi. Hastaların tıbbi öyküleri, antropometrik verileri, pubertal evreleri ile laboratuvar ve görüntüleme bulguları incelendi. Tedavi yanıtı Δ boy SDS, yıllık boy uzama hızı ve Δ (boy SDS − hedef boy SDS) parametreleri üzerinden değerlendirildi. Veriler tanı grupları arasında ve her grubun yıllık değişimleri açısından karşılaştırmalı olarak analiz edildi. Çalışmamızda literatürde bildirilen büyüme hormonu tedavi yanıt paternleriyle uyumlu olarak, tedavinin birinci yılında tüm tanı gruplarında Δ boy SDS değerlerinde artış ve yıllık boy uzama hızında iyileşme izlenmiştir. Birinci yıl Δ boy SDS artışı, çoklu hipofizer hormon eksikliği (ÇHHE), ACAN gen mutasyonu ve büyüme hormonu eksikliği (BHE) tanılı hastalarda daha belirgin bulunmuştur. Buna karşılık, BBH, gestasyon yaşına göre küçük doğan (SGA), idiyopatik boy kısalığı(İBK) ve Turner sendromu tanılı hastalarda artışın daha sınırlı olduğu görülmüştür. Yıllık boy uzama hızı açısından BHE tanılı hastalarda tedavi öncesi dönem ile tedavinin birinci ve ikinci yılları arasındaki değişimlerin istatistiksel olarak anlamlı olduğu, İBK ve BBH tanılı hastalarda ise bu artışın takip süresince anlamlılığını koruduğu saptanmıştır. Turner sendromu, ACAN gen mutasyonu ve SGA tanılı hastalarda tedavi sonrası büyüme hızında artış eğilimi gözlenmekle birlikte istatistiksel anlamlılığa ulaşılamamıştır. Δ (boy SDS − MPH SDS) değerlerinde, tüm hasta grubunda tanı anı ile tedavinin birinci yılı arasında iyileşme eğilimi izlenmiştir. Final boya ulaşan hastalarda Δ (final boy SDS − MPH SDS) ve Δ (final boy SDS − tanı boy SDS) değerleri tanı gruplarına göre farklılık göstermiştir. Literatürle uyumlu olarak, BHE ve SGA tanılı hastalarda bu değerlerin Turner sendromu ve İBK tanılı hastalara kıyasla daha yüksek olduğu saptanmıştır. Genel karşılaştırmalarda istatistiksel anlamlılığa ulaşılmamış olmakla birlikte, ikili analizlerde BHE tanılı hastaların Δ (final boy SDS − tanı boy SDS) değerlerinin İBK'na göre anlamlı düzeyde daha yüksek olduğu belirlenmiştir. Bu çalışmada, büyüme hormonu tedavisinin boy kısalığı olan çocuklarda etkili olduğu ve tedaviye yanıtın tanı gruplarına göre farklılık gösterdiği ortaya konmuştur. Uzun dönem izlem sonuçları, büyüme hormonu tedavisinin bireyselleştirilmiş yaklaşımlarla planlanmasının ve hastaların düzenli klinik, laboratuvar ve radyolojik izlemlerinin önemini vurgulamaktadır.
Özet (Çeviri)
The aim of this study is to evaluate the response to treatment in children receiving growth hormone therapy due to short stature based on long-term follow-up results and to compare treatment efficacy among different diagnostic groups. This study was conducted through a retrospective evaluation of patients followed for short stature and treated with growth hormone between 2015 and 2025 at the Department of Pediatrics, Division of Pediatric Endocrinology and Diabetes, Göztepe Training and Research Hospital, Istanbul Medeniyet University. A total of 112 patients receiving growth hormone therapy for various clinical diagnoses were included. Medical records, anthropometric measurements, pubertal stages, laboratory findings, and imaging results were reviewed. Treatment response was assessed by calculating Δ height SDS, annual height velocity, and Δ (height SDS − target height SDS). The data were analyzed comparatively across diagnostic groups and according to annual changes within each group. Consistent with previously reported growth hormone (GH) treatment response patterns, an increase in Δ height SDS and improvement in annual height velocity were observed across all diagnostic groups during the first year of therapy. The first-year increase in Δ height SDS was more pronounced in patients with multiple pituitary hormone deficiency (MPHD), ACAN gene mutations, and growth hormone deficiency (GHD). In contrast, the magnitude of improvement was more limited in patients with bioinactive GH deficiency, small for gestational age (SGA), idiopathic short stature (ISS), and Turner syndrome. Regarding annual height velocity, changes between the pre-treatment period and the first and second years of therapy were statistically significant in patients with GHD. In those with ISS and bioinactive GH deficiency, the improvement in height velocity remained statistically significant throughout follow-up. Although an increase in growth rate was observed in patients with Turner syndrome, ACAN gene mutations, and SGA, this change did not reach statistical significance. Evaluation of Δ (height SDS − mid-parental height SDS) demonstrated an overall trend toward improvement between baseline and the first year of treatment. Among patients who achieved final height, Δ (final height SDS − MPH SDS) and Δ (final height SDS − baseline height SDS) differed across diagnostic groups. In line with the literature, these values were higher in patients with GHD and SGA compared with those with Turner syndrome and ISS. While overall comparisons did not reach statistical significance, pairwise analyses revealed that patients with GHD had significantly greater Δ (final height SDS − baseline height SDS) values than those with ISS. This study has demonstrated that growth hormone therapy is effective in children with short stature and that the response to treatment varies according to diagnostic groups. Long-term follow-up results emphasise the importance of planning growth hormone therapy with individualised approaches and of regular clinical, laboratory, and radiological monitoring of patients.
Benzer Tezler
- Büyüme hormon eksikliği tanısı alan hastaların etiyolojik, demografik özelliklerinin ve tedavi yanıtlarının değerlendirilmesi
Evaluation of etiological, demographic characteristics and therapy response of patients diagnosed with growth hormone deficiency
EMİNE SAYIN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2021
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıPamukkale ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. SELDA AYÇA ALTINCIK
- Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Endokrinoloji ve Metabolizma Bilim Dalı'nda 1990 - 2002 arasında büyüme hormonu tedavisi alan olguların tedavi sonuçları ve tedaviyi etkileyen faktörler
The Results of the patients treated with recombinant growth hormone between 1990 and 2002 in Dokuz Eylül University, Deparment of Pediatric Endocrinology and Metabolism and factors affecting response to growth hormone therapy
BUMİN NURİ DÜNDAR
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2002
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıDokuz Eylül ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. ATİLLA BÜYÜKGEBİZ
- Büyüme geriliği ile izlenen büyüme hormonu eksikliği, gestasyonel yaşına göre düşük doğum ağırlığı ve idiyopatik boy kısalığı tanılı hastalarda büyüme hormonu tedavisinin büyüme hızı üzerine etkisi
The effect of growth hormone treatment on growth rate of growth retardation in patients with growth hormone deficiency, small for gestational age and idiopathic short stature
LALA GULIYEVA
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2020
Çocuk Sağlığı ve Hastalıklarıİnönü ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. AYŞEHAN AKINCI
- Süt çocuğunun geçici hipogamaglobulinemisi tanılı hastalarda klinik ve laboratuvar bulguların retrospektif değerlendirilmesi
Transient hypogamaglobulinemia of infancy clinic and laboratory in diagnosed patients retrospective evaluation of findings
GÜNCE ÇETİNER
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2023
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. NESLİHAN KARACA
- 2020-2025 yılları arasında çocuk endokrinolojisi kliniğinde boy kısalığı nedeniyle izlenen ve büyüme hormonu uyarı testi uygulanan olguların klinik özelliklerinin retrospektif değerlendirilmesi
Başlık çevirisi yok
EZGİ ZERİN ÇETİN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2026
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıOndokuz Mayıs ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. LEYLA AKIN