Geri Dön

Genetic analysis of selected Saudi families with limb-girdle muscular dystrophy

Uzuv kemik distrofisi olan seçilmiş Suudi ailelerin genetik analizi

  1. Tez No: 1022265
  2. Yazar: JOUDI ASKAR
  3. Danışmanlar: DOÇ. DR. TİMUÇİN AVŞAR
  4. Tez Türü: Yüksek Lisans
  5. Konular: Genetik, Tıbbi Biyoloji, Nöroloji, Genetics, Medical Biology, Neurology
  6. Anahtar Kelimeler: Belirtilmemiş.
  7. Yıl: 2025
  8. Dil: İngilizce
  9. Üniversite: Bahçeşehir Üniversitesi
  10. Enstitü: Lisansüstü Eğitim Enstitüsü
  11. Ana Bilim Dalı: Nörobilim Ana Bilim Dalı
  12. Bilim Dalı: Sinirbilim Bilim Dalı
  13. Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.

Özet

Bu araştırma, otozomal resesif kas distrofilerinden biri olan, özellikle Sarkoglikan Beta (SGCB) genindeki mutasyonların neden olduğu Limb-Kemer Kas Distrofisi (LGMD) tip 2E (LGMD2E)'yi incelemektedir. Bu çalışmada, SGCB geninde kısmi ekspresyonla seyreden otozomal resesif bir mutasyon nedeniyle kas güçsüzlüğü görülen kardeşlerin yer aldığı iki aile tanımlanmaktadır. Bu bağlamda, derin intronik ekzonlama (splice) mutasyonlarının etkisi ve kesin genetik tanı almamış LGMD hastalarındaki olası sonuçları, Tüm Ekzom Dizilemesi (WES) temelli olarak araştırılmıştır. Ayrıca, hastalarda distrofiye özgü kas biyopsisi paternleri saptanmış ve Manyetik Rezonans Görüntüleme (MRI) ile kas atrofisi gözlemlenmiştir. Bu çalışma, Suudi Arabistan'daki LGMD2E'nin klinik özelliklerini vurgulamakta ve ekzonlama bölgesi mutasyonlarının gen ekspresyonu ile hastalık fenotipleri üzerindeki önemini ortaya koymaktadır.

Özet (Çeviri)

This research examines autosomal recessive muscular dystrophies, namely limb-girdle muscular dystrophy (LGMD), in particular LGMD2E caused by mutations in the Sarcoglycan Beta (SGCB) gene. Here we describe two families with affected sibilings showing muscle weakness due to an autosomal recessive mutation in the SGCB gene with a partial expression of SGCB. Here, we investigated the effect of deep-intronic splice mutations and their implications in patients with LGMD without a definite genetic diagnosis based on Whole Exome Sequencing WES. There was also presence of dystrophic muscle biopsy patterns and muscle atrophy was observed on Magnentic resonance imaging (MRI). This study highlights the clinical features of LGMD2E in Saudi Arabia and demonstrates the importance of splice-site mutations in gene expression and disease phenotypes.

Benzer Tezler

  1. Dinamik kontrastlı meme MR görüntülemede radyomiks analizleri ve yapay zeka kullanılmasıyla meme kanseri subtiplerinin belirlenmesi

    Determination of breast cancer subtypes using radiomics analyses and artificial intelligence in dynamic contrast-enhanced breast MRI

    ÇAĞIN HÜRYOL

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2025

    Radyoloji ve Nükleer TıpSağlık Bilimleri Üniversitesi

    Radyoloji Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. AYŞEGÜL AKDOĞAN GEMİCİ

  2. Philedelphia kromozomu negatif kronik miyeloproliferatif hastalıkların klinik ve laboratuvar özelliklerinin irdelenmesi

    Evaluation of the clinical and laboratory features of philadelphia chromosome-negative chronic myeloproliferative diseases

    HABİBE HÜNER KAYA

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2025

    HematolojiSağlık Bilimleri Üniversitesi

    İç Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DR. ÖĞR. ÜYESİ EMİNE GÜLTÜRK

  3. Diversity, population structure, and holobiont organization of botryllid ascidians with a focus on Botryllus schlosseri in relation to environmental parameters along Turkish coasts

    Türkiye kıyılarında Botryllus schlosseri odağında botryllid asidiyanlarin çeşi̇tli̇li̇ği̇, popülasyon yapısı ve holobi̇yont organizasyonunun çevresel parametrelerle i̇li̇şki̇si̇

    BEGÜM ECE TOHUMCU

    Doktora

    İngilizce

    İngilizce

    2026

    GenetikOrta Doğu Teknik Üniversitesi

    Deniz Biyolojisi ve Balıkçılık Ana Bilim Dalı

    DOÇ. DR. ARZU KARAHAN

  4. Exergetıc based multı-objectıve optımızatıon of selected fuel cell systems

    Seçilen yakit pili sistemlerinin ekserji tabanli çok amaçli optimizasyonu

    SUHA ORÇUN MERT

    Doktora

    İngilizce

    İngilizce

    2012

    Kimya MühendisliğiEge Üniversitesi

    Kimya Mühendisliği Ana Bilim Dalı

    YRD. DOÇ. DR. ZEHRA ÖZÇELİK

  5. Sendromik olmayan dudak damak yarığı vakalarının VAX1 (Ventral anterior homeobox 1) geninin seçili varyantları ile ilişkisi

    Association of non-syndromic cleft lip and palate cases with selected variants of the VAX1 (Ventral anterior homeobox 1) gene

    RÜVEYDA NÜKET İVACIK

    Diş Hekimliği Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2023

    Diş HekimliğiSelçuk Üniversitesi

    Ortodonti Ana Bilim Dalı

    DR. ÖĞR. ÜYESİ HATİCE KÖK