Primer immün yetmezlikli hastalarda kolaylaştırılmış subkutan immunglobulin tedavisinin etkinliği
Efficacy of facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy in patients with primary immunodeficiency
- Tez No: 956101
- Danışmanlar: PROF. DR. SEVGİ KELEŞ
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Allerji ve İmmünoloji, Allergy and Immunology
- Anahtar Kelimeler: Belirtilmemiş.
- Yıl: 2025
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Necmettin Erbakan Üniversitesi
- Enstitü: Tıp Fakültesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: 70
Özet
Bağışıklık sistemi elemanlarının bozulmuş yanıtı, yetersizliği veya yokluğundan kaynaklanan hastalıklar primer immün yetmezlik olarak adlandırılır. Primer immün yetmezlikli hastaların büyük bir kısmı için standart tedavi yöntemi immünglobulin replasmanıdır. Bu tedavi, enfeksiyonların sıklığını ve şiddetini azaltmayı, böylece organ disfonksiyonunun önlenmesini amaçlamaktadır. Kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi, intravenöz ve subkutan immünglobulin tedavisinin avantajlarını birleştirmek amacıyla son olarak geliştirilen immünglobulin replasman tedavisi yöntemidir. Bu çalışmada, intravenöz veya subkutan immünglobulin tedavisi alan primer immün yetmezlik hastalarının, kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisine geçişinin klinik ve laboratuvar etkilerinin, retrospektif olarak değerlendirilmesi ve bu sayede kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisinin etkinliği ve tolere edilebilirliğinin araştırılması amaçlandı. Çalışmamızda, Necmettin Erbakan Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Alerji ve İmmünoloji Bilim Dalı'nda, primer immün yetmezlik nedeniyle takip edilen ve intravenöz veya subkutan immünglobulin tedavisi almakta iken Kasım 2020-Ocak 2023 tarihleri arasında kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisine geçilen 38 hastanın dosyası geriye dönük olarak incelendi. Hastaların demografik ve tanısal özellikleri, immünglobulin replasman tedavileri, kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisine geçişin hastaların immunglobulin G düzeyleri ve enfeksiyon sıklığı üzerindeki etkileri, tedavi sırasında gelişen yan etkiler ve hastaların tedaviye uyumu değerlendirildi. Çalışmaya dahil edilen 38 hastanın yaş ortalaması 18,50±4,87 yıl olup, %55,3'ü erkek (n=21), %44,7'si kız (n=17) idi. Hastaların %60'ında antikor eksikliğinin ön planda olduğu immün yetmezlik, %15,8'inde sendromik özellikler gösteren kombine immün yetmezlik, %10,5'inde immün disregülasyonla seyreden immün yetmezlik, %7,9'unda kombine immün yetmezlik, %2,6'sında otoinflamatuvar hastalık, %2,6'sında tanımlanmamış immün yetmezlik tanısı mevcuttu. Kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi öncesinde, hastaların %39,5'i (n=15) yalnızca intravenöz immünglobulin, %60,5'i (n=23) ise intravenöz ve subkutan immünglobulin tedavisi almıştı. Tedavi süreçlerinde ölçülen immünglobulin G ortalamaları intravenöz tedavi sırasında 905,60 mg/dL, subkutan tedavi sırasında 1001,60 mg/dL ve kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi sırasında 952,83 mg/dL olarak belirlendi. Hastaneye yatış oranları intravenöz tedavi sırasında %39,5, subkutan tedavi sırasında %39,5 ve kolaylaştırılmış subkutan tedavi sırasında %13,2 olarak belirlendi. Kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi sırasında hastaların %15,8'inde lokal yan etki görüldü, sistemik yan etki tespit edilmedi. Takipte kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi hastaların %47,4'ünde çeşitli nedenlerle sonlandırıldı. Çalışmamız, kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisinin serum immünglobulin G seviyelerinin korunmasında ve enfeksiyonların önlenmesinde, intravenöz ve subkutan immünglobulin tedavileriyle benzer etkinlik gösterdiğini ortaya koymuştur. Ayrıca, hastalarımızda kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi sırasında sistemik yan etki gözlenmemiş, gelişen lokal reaksiyonlar ise sonraki infüzyonlarda tekrar etmemiştir. Tüm veriler değerlendirildiğinde, uzun aralıklarla ve az enjeksiyon sayısıyla subkutan tedavi imkanı sunan kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisinin, özellikle uzun dönem tedavi gerektiren primer immün yetmezlikli hastalar için etkili bir immünglobulin replasman tedavisi seçeneği olduğu sonucuna varılmaktadır
Özet (Çeviri)
Primary immunodeficiencies are diseases caused by the impaired, insufficient, or absent response of immune system components. The standard treatment for most patients with primary immunodeficiency is immunoglobulin replacement therapy, which aims to reduce the frequency and severity of infections, thereby preventing organ dysfunction. Facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy is the latest method developed for immunoglobulin replacement, combining the advantages of both intravenous and subcutaneous immunoglobulin therapies. In this study, we aimed to investigate the efficacy and tolerability of facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy and evaluate the clinical and laboratory effects of switching from intravenous or subcutaneous immunoglobulin therapy to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy in patients with primary immunodeficiency retrospectively. In our study, the records of 38 patients who were followed up for primary immunodeficiency at the Department of Pediatric Allergy and Immunology, Necmettin Erbakan University Faculty of Medicine, and who switched to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy between November 2020 and January 2023, were reviewed retrospectively. The demographic and diagnostic characteristics of the patients, their immunoglobulin replacement therapies, the effects of transitioning to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy on the patients' immunoglobulin G levels and infection frequency, side effects developed during treatment, and patient adherence to the therapy were evaluated. The average age of the 38 patients included in the study was 18.50±4.87 years, with 55.3% male (n=21) and 44.7% female (n=17). In 10.5% of the patients, immunodeficiency was accompanied by immune dysregulation, in 60% of the patients, immunodeficiency in 7.9% combined immunodeficiency was observed, in 2.6% auto-inflammatory diseases were diagnosed, 2.6% had undefined immunodeficiency, and in 15.8%, combined immunodeficiency with syndromic features was found. Prior to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, 39.5% of the patients (n=15) received only intravenous immunoglobulin, and 60.5% (n=23) received both intravenous and subcutaneous immunoglobulin therapy. The average immunoglobulin G levels during treatment were 905.60 mg/dL with intravenous therapy, 1001.60 mg/dL with subcutaneous therapy, and 952.83 mg/dL with facilitated subcutaneous therapy. The hospitalization rates were 39.5% with intravenous therapy, 39,5% with subcutaneous therapy, and 13,2% with facilitated subcutaneous therapy. Local side effects were observed in 15.8% of the patients during facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, but no systemic side effects were detected. Facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy was discontinued in 47.4% of the patients for various reasons. Our study demonstrated that facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy shows similar effectiveness to intravenous immunoglobulin and subcutaneous immunoglobulin therapies in maintaining serum IgG levels and preventing infections. Additionally, no systemic side effects were observed during facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, and the local reactions that occurred did not recur in subsequent infusions. facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy was discontinued in only one patient due to side effects. Based on all the data, it can be concluded that facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, which offers the possibility of less frequent injections with long intervals, is an effective option for immunoglobulin replacement therapy, particularly for patients with primary immunodeficiency requiring long-term treatment.
Benzer Tezler
- Primer immün yetmezlikli hastalarda alerjik hastalıklar
Allergic diseases in primary immunodeficiency patients
MESUT ZENCİRCİ
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2025
Allerji ve İmmünolojiSağlık Bilimleri ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. FERAH GENEL
- Primer immün yetmezlikli hastalarda otoimmün ve inflamatuar bulgular
Autoimmune and inflammatory findings in primary immunodeficiency patients
MELTEM YILDIRIM KAPLAN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2018
Allerji ve İmmünolojiSağlık Bilimleri ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. FERAH GENEL
- Primer immün yetmezlikli hastalarda immünoglobulin tedavisi ve vücut kompozisyonu ilişkisi
The relationship between immunoglobulin therapy and body composition in patients with primary immunodeficiency
KASIM BOZGEYİK
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2024
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıBursa Uludağ ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. SARA ŞEBNEM KILIÇ GÜLTEKİN
- Primer immün yetmezlikli hastalarda eşlik eden gastrointestinal sistem bulgu ve hastalıkları
Findings and diseases of the gastrointestinal system in patients with primary immune deficiency
LEYLA ALLAHVERDIYEVA
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2021
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıSağlık Bilimleri ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. FERAH GENEL
- Primer immün yetmezlikli hastalarda biyotinidaz enzimaktivitesinin retrospektif değerlendirilmesi
Evaluation of biotinidase enzyme activity in patients with primary immunodeficiency: A retrospective analysis
MERVE DENİZ BAŞKAYA
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2023
Endokrinoloji ve Metabolizma HastalıklarıBursa Uludağ ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. ŞAHİN ERDÖL
PROF. DR. SARA ŞEBNEM KILIÇ GÜLTEKİN